Si vio los titulares de las noticias principales en # 2018ADA, la conferencia sobre diabetes más grande del año, es posible que haya pensado que estamos al borde de una cura revolucionaria para la diabetes. Esto se debe a que la controvertida investigadora con sede en Boston, la Dra. Denise Faustman, quien ha alimentado la esperanza y recaudado millones de dólares en donaciones de todo el país, comenzó a promover sus últimos hallazgos en los días previos al inicio de las Sesiones Científicas de la Asociación Estadounidense de Diabetes de este año en Orlando. .
Al hacerlo, se habló de que pudo haber violado la política de embargo de la ADA, lo que inmediatamente provocó una respuesta acalorada de la comunidad médica, creando un retroceso algo inaudito contra un investigador establecido.
En un movimiento sorprendente que puede ser el primero de su tipo, la ADA y la JDRF emitieron una declaración conjunta advirtiendo a la comunidad que no se entusiasme demasiado con la investigación de la Dra. Faustman en este momento, señalando el tamaño de muestra muy pequeño de su estudio y el hecho que “los hallazgos provocan preguntas que invitan a la reflexión, pero no respuestas definitivas” que son necesarias antes de que su trabajo pueda promocionarse tan ampliamente como un éxito.
En particular, la ADA también dice que está investigando si la Dra. Faustman violó la política de embargo de la Sesión Científica al publicar previamente su investigación y si puede ser excluida de futuras Sesiones Científicas.
¡Guau! Deje que el Dr. Faustman cause un revuelo como nadie más parece ser capaz de hacer ...
Cuando se contactó para obtener una respuesta, Faustman nos dijo que la declaración conjunta "fue un poco sorprendente, ya que hemos realizado grandes esfuerzos para involucrar a ambas organizaciones en un diálogo positivo".
Muchos seguidores apasionados en nuestra D-Community tienen opiniones claras sobre las motivaciones de cada lado.Sus fanáticos tienden a verla como una víctima de la intolerancia de los perros grandes por los enfoques novedosos, mientras que los críticos insinúan que es un fraude de autopromoción que vende falsas esperanzas.
Hemos estado al tanto del trabajo de la Dra. Faustman a lo largo de los años, desde una charla inicial en 2009, una actualización en 2012 y luego otra entrevista cuando su estudio clínico de Fase II comenzaba en 2015. Aquí hay un vistazo a los antecedentes de su trabajo, y la actualización de la investigación que ha causado este último drama ...
Investigación sobre la vacuna BCG del Dr. Faustman
Para aquellos que no están familiarizados con el trabajo de la Dra. Faustman, ella ha estado estudiando durante mucho tiempo algo llamado BCG (Bacillus Calmette Guerin), una vacuna genérica que existe desde hace casi un siglo y que fue diseñada originalmente para combatir la tuberculosis (TB). La idea: impulsar la BCG podría evitar que el páncreas elimine las células beta que producen insulina, permitiendo que los afectados por la diabetes se regeneren. Faustman hizo lo que se describió como un descubrimiento revolucionario en ratones en 2001, pero inicialmente no pudo replicarlo, y su audaz promoción de esta investigación desató una tormenta de controversia entre la comunidad médica y las organizaciones de investigación que dudaban de su enfoque. En años posteriores, Faustman señala que otros estudios con ratones replicaron algunos de sus hallazgos iniciales, pero eso está sujeto a debate dependiendo de a quién le pregunte.
En sus hallazgos de la Fase I, su equipo del Hospital General de Massachusetts descubrió que en las personas con diabetes tipo 1 "prolongada" o "avanzada", es decir, que tenían la enfermedad durante al menos 15-20 años, la vacuna introducía el comienzo de la enfermedad pancreática, Regeneración de células productoras de insulina.
Terminó la primera fase de sus ensayos clínicos en 2010. Solicitó la financiación de la JDRF pero no recibió una subvención, presumiblemente debido a dudas sobre la validez de su trabajo. Principalmente debido a que tuvo que recaudar fondos de forma independiente, tomó varios años más para comenzar la segunda fase de su investigación en 2015. Eso está en curso y probablemente demorará más años en completarse (el tiempo estimado de finalización del ensayo clínico es 2023, en este momento).
Los últimos hallazgos publicados el 21 de junio son un seguimiento de los 9 (¡sí, nueve!) Participantes inscritos en su pequeño estudio original hace ocho años. Analizó los efectos de las PWD en el transcurso de tres, cinco y ocho años después del estudio de Fase I.
Los niveles de A1C de los participantes del estudio se redujeron ligeramente y tenían niveles de glucosa en sangre "casi normales", necesitaban menos insulina y se sentían libres de controlar sus niveles de glucosa con menos frecuencia. Los resultados de A1C bajaron en promedio más de un 10% durante los tres años posteriores al tratamiento y un 18% después de otro año, según muestran los datos del estudio. Los participantes también pudieron reducir la ingesta de insulina y alcanzar niveles "normales" de glucosa en sangre, muestra la investigación. Curiosamente, parece que la vacuna tarda entre 3 y 4 años en activarse, algo que Faustman y su equipo no están seguros de por qué sucede eso, pero seguirán investigando.
"Esta es la validación clínica del potencial para reducir de manera estable los niveles de azúcar en sangre a niveles casi normales con una vacuna segura, incluso en pacientes con enfermedades de larga duración", dijo el Dr. Faustman. “Además de los resultados clínicos, ahora tenemos una comprensión clara de los mecanismos a través de los cuales las dosis limitadas de la vacuna BCG pueden producir cambios beneficiosos permanentes en el sistema inmunológico y reducir los niveles de azúcar en sangre en la diabetes tipo 1”.
Sin embargo, en el estudio en sí, hay un punto significativo que hace la investigación del Dr. Faustman que básicamente contradice las afirmaciones de los resultados del estudio anterior: que el efecto reductor de A1C y BG de la vacuna BCG no es el resultado de la regeneración de las células pancreáticas. El documento afirma: "En el ser humano, este control estable del azúcar en sangre no fue impulsado principalmente en estos sujetos humanos por la recuperación o regeneración del páncreas". De hecho, dice que la regeneración del péptido C, como se ve en los ensayos con ratones, no se repitió en las PWD humanas.
Aparte de esos resultados iniciales publicados, el Dr. Faustman también lanzó un póster de "última hora" el 23 de junio en las Sesiones Científicas, aunque los datos sobre "otro subconjunto de pacientes" eran bastante similares a lo que se había escrito en el Naturaleza artículo publicado días antes.
Junio Media Blitz
Una semana antes de que se hicieran públicos los resultados de la investigación embargada, el equipo del Dr. Faustman se puso en contacto con los principales medios de comunicación y la prensa sobre diabetes para compartir algunos de los nuevos datos. Entonces, cuando comenzó la conferencia de la ADA, los titulares ya estaban apareciendo en todo el espectro, desde Newsweek, Hora, ESTADÍSTICA, revistas de negocios y publicaciones específicas sobre diabetes con titulares como "¿Ha encontrado el Dr. Faustman una cura para la diabetes tipo 1?"
Puaj… Si su grupo es bueno en algo, definitivamente es en relaciones públicas.
Eso desencadenó la respuesta de ADA y JDRF, que rara vez colaboran en declaraciones conjuntas a menos que crean que el problema es bastante monumental.
Preocupaciones de la ADA y la JDRF
El 25 de junio, las dos organizaciones de diabetes más grandes del país hicieron públicas sus preocupaciones al emitir una declaración en respuesta directa a toda la charla sobre la investigación del Dr. Faustman. Uno podría ver este movimiento no solo como una palmada en la mano para un investigador que se ha vuelto deshonesto, sino también como una posible advertencia de que las personas con discapacidad no deben seguir tirando su dinero al trabajo que puede estar creando falsas esperanzas.
Las organizaciones señalan que si bien este trabajo ha atraído la atención, el estudio de Faustman solo siguió a un número muy pequeño de pacientes (nueve personas en el período de cinco años y tres personas en el período de ocho años) "y debe interpretarse con precaución."
La declaración también enumera las limitaciones específicas que deben tenerse en cuenta:
- Todos los participantes del estudio continuaron usando la terapia de insulina estándar durante todo el ensayo; no es una situación en la que el tratamiento haya cambiado su estándar de atención (todas las personas vacunadas siguieron recibiendo terapia con insulina).
- Los pacientes con resultados positivos informados lograron solo A1C moderadamente más bajos, que, aunque marginalmente estadísticamente significativos, no se pueden generalizar a los millones de personas que viven con DT1 y no se establece que sea como resultado de la vacunación.
- El informe de la investigación no tiene en cuenta la variabilidad natural en los niveles de A1C a lo largo del tiempo, lo que es bien sabido que ocurre en esta población: tienden a mejorar en las personas con diabetes Tipo 1 a medida que envejecen, particularmente cuando salen de la adolescencia y los 20 años. . No está claro qué papel pudo haber jugado la historia natural en estos temas.
- No hay detalles sobre el estándar de atención en el grupo de control y tratado con BCG. Por ejemplo, ¿la atención fue comparable entre ambos grupos de estudio o se utilizaron terapias complementarias?
La declaración luego señala que ni la ADA ni la JDRF financian actualmente el trabajo del Dr. Faustman, pero estarán monitoreando el progreso.
“(Queremos) que todos los investigadores de nuestro campo tengan éxito”, concluye el comunicado. “Ambas organizaciones emplean procesos rigurosos de revisión por pares para tomar decisiones de financiamiento basadas en evidencia, y continuaremos enfocando nuestros recursos en proyectos que creemos que nos brindan la mejor oportunidad para crear un mundo sin diabetes Tipo 1, para nosotros y nuestros seres queridos. tan rápido como podamos ".
El director de misión de la JDRF, el Dr. Aaron Kowalski, nos dice que si bien las dos organizaciones de diabetes han emitido declaraciones conjuntas en el pasado con la FDA sobre otros temas científicos, esta en particular relacionada con el Dr. Faustman es única.
"Sentimos que era particularmente necesario dejar en claro que el estándar de atención no está cambiando debido a este informe", dijo, y señaló que las familias estaban contactando a los médicos que querían la vacunación y la cobertura de noticias generalizada ciertamente desempeñó un papel en el D-Interés de la comunidad y cómo las organizaciones decidieron responder.
El director científico y médico de la ADA, el Dr. William Cefalu, se hizo eco de esos sentimientos y reiteró que había muy pocos pacientes incluidos para tomar una determinación sobre los beneficios de esta terapia con BCG.
“Este es un caso en el que ambas organizaciones acordaron las limitaciones y preocupaciones del estudio y sus hallazgos, y nos alineamos para asegurarnos de que se pusiera en contexto”, dijo. DiabetesMina:
Cefalu dice que a la Dra. Faustman se le permitió presentarse en ADA, ya que no quedó claro de inmediato si su publicación previa a la conferencia y los resultados de los carteles de última hora mostrados en las SciSessions violaban la política de embargo de la ADA. Esta conferencia trata específicamente sobre la presentación de los hallazgos más recientes, y la política de embargo está destinada a garantizar que ningún investigador "se robe el trueno" antes de que se presenten todas las investigaciones más recientes. Ese es un estándar para este tipo de conferencias médicas impulsadas por la investigación.
"Estamos revisando el calendario y todo en detalle", dice Cefalu, y señala que gran parte del liderazgo de la ADA y el personal de la oficina todavía están regresando de la conferencia en este momento. "El problema fue que el documento se publicó tan cerca de la presentación, y si ese documento incluía la misma información en abstracto, esa es básicamente la definición de romper un embargo".
Respuesta de Faustman
Faustman dice que su equipo no está de acuerdo con los puntos de la declaración conjunta y también señala que compartieron su plan de medios con la ADA antes de la conferencia.
“No estoy seguro de si (la declaración conjunta) aclaró algo para los millones de personas que quieren avanzar hacia una intervención segura y viable para la diabetes tipo 1”, nos dijo Faustman. "Somos muy sensibles a los comentarios que prometemos demasiado y hemos tratado de ser cuidadosos en la forma en que nos comunicamos".
Respecto a las críticas detalladas a su estudio, agregó:
“Sus comentarios específicos sobre el tamaño del paciente y la significación estadística no están respaldados por los valores de p. La comunidad científica usa valores de P específicamente para evitar este tipo de conversación y no hay datos que sugieran que las variaciones naturales podrían explicar estos cambios.
“Las otras preguntas relacionadas con el estándar de atención y el uso de insulina son las que esperamos responder en el ensayo de fase II, que está completamente inscrito y en curso. Continuaremos tratando de involucrarnos con la JDRF, la ADA o cualquier persona interesada en ayudarnos a comprender el potencial de BCG. Queda mucho trabajo por hacer y nos vendría bien el apoyo ".
Señaló que las personas interesadas en formar parte de sus ensayos clínicos pueden comunicarse con los coordinadores de ensayos en [email protected].
"A medida que avanzamos, comuníquese con nosotros y háganos saber lo que piensa (bueno y malo), pero les pedimos a todos que sean lo más civilizados posible en todos los lados", agregó Faustman. “Nuestras emociones son altas porque esta condición es muy difícil para los pacientes y sus seres queridos. Permanezcamos juntos en esto y veamos qué podemos hacer, ¡juntos! "
Esperanza contra bombo
Faustman puede ser una personalidad polarizante, como notamos mientras caminábamos por el centro de convenciones de la ADA y la sala de carteles hablando con otros investigadores; fácilmente se podía sentir la tensión cada vez que se mencionaba su nombre.
Algunos adoptaron el enfoque de “optimismo cauteloso”, mientras que otros se encogieron y levantaron las manos para dejar de lado el tema. También escuchamos más de una vez la opinión de que ella está vendiendo falsas esperanzas de una cura.
Cualquiera que sea su punto de vista aquí, la Dra. Faustman ciertamente se erige como uno de los ejemplos más vívidos del fenómeno de la “esperanza frente a la exageración” en la investigación de la diabetes y lo emocional que puede llegar a ser, mientras que el impacto de su investigación en el mundo real sigue siendo por determinar.
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