Con la conferencia de la Asociación Estadounidense de Diabetes (ADA) de 2020 que se completó recientemente, una vez más estamos viendo una gran cantidad de titulares sobre nuevas investigaciones sobre la diabetes. Si lee los detalles de estos ensayos clínicos, encontrará muchas referencias a "aleatorizado", "controlado", "doble ciego" y yada, yada, yada. Es mucha jerga para digerir. Que significa todo esto?
Hemos reunido el siguiente manual para ayudarle a entenderlo todo. La información se recopila de entrevistas con el endocrinólogo de Boston, el Dr. Richard Jackson, un médico e investigador consumado, y en parte del libro del que fuimos coautores juntos en 2007, "Conozca sus números, sobreviva a su diabetes".
Términos de la metodología
Primero, echemos un vistazo a los muchos términos que se utilizan para describir los métodos de investigación, utilizando un lenguaje sencillo para aclarar las cosas:
Prospectivo significa que los estudios se planificaron antes de que ocurrieran los eventos que midieron, en comparación con los estudios "retrospectivos", que se realizan para "mirar hacia atrás" y explorar eventos que ya han ocurrido.
Controlado significa que hay un segundo grupo de sujetos, similar a los que recibieron el tratamiento experimental, pero que no recibieron el tratamiento. Necesita un segundo grupo para poder comparar los resultados de los dos grupos y comprender mejor cuáles fueron los efectos del tratamiento.
Por ejemplo, si siguió a un grupo de personas tratadas con una píldora rosa durante 10 años, es posible que descubra que aumentaron un promedio de 10 libras. ¿Este aumento de peso es un efecto directo de la píldora rosa?
Si también siguió a un grupo de control que no recibió la píldora rosa, es posible que descubra que su aumento de peso promedio fue de 20 libras.Ahora tu conclusión puede ser muy diferente; parece que la píldora rosa podría ayudar a las personas a mantener el peso bajo.
Por supuesto, para que la comparación de controles sea más útil, los grupos deben ser comparables en todos los factores de riesgo que son importantes para el tema que se está estudiando. Por ejemplo, aquí querría saber que el mismo número de personas en cada grupo vive al lado de una tienda de donas, o que el mismo número eran miembros activos de gimnasios.
La asignación al azar de los grupos de estudio significa que un programa de computadora asigna individuos al azar al grupo de tratamiento o al grupo de control. Esto compensa cualquier factor de riesgo desconocido que quizás no haya reconocido. Quizás las personas con ojos azules tienen más probabilidades de aumentar de peso que las personas con ojos marrones, y dado que te atraen las personas con ojos azules, es posible que, sin saberlo, asignes más al grupo de estudio que al grupo de control. (Aquí es donde el prejuicio inconsciente contra las minorías a menudo entraba en juego históricamente). Aleatorizar elimina esta posibilidad.
El cegamiento (o algunas veces llamado "enmascaramiento") agrega otra capa de protección contra resultados sesgados. La idea es que los sujetos de la investigación no sepan realmente si están recibiendo el tratamiento o si son parte del grupo de control. En nuestro ejemplo anterior, el grupo de control también toma una pastilla de color rosa, pero una que es un placebo (no contiene ningún ingrediente activo). En lo que se llama un estudio doble ciego, incluso los investigadores no saben quién está recibiendo el tratamiento real hasta el final del ensayo, cuando se rompe el "código" y se analizan los datos.
Evento adverso es el término de la Administración de Drogas y Alimentos (FDA) para los efectos negativos de un medicamento o dispositivo. Esto podría variar desde efectos secundarios como implicaciones para la salud del corazón hasta el mal funcionamiento de un dispositivo como una bomba de insulina. Incluso después de que los medicamentos y dispositivos llegan al mercado, la FDA realiza un seguimiento de los informes de eventos adversos en un panel de control público en línea.
Fases de investigación
A continuación, comprendamos las fases de la investigación clínica, con un poco de ayuda de un recurso nacional llamado CenterWatch:
Fase I
Esta fase incluye estudios iniciales que generalmente incluyen solo una pequeña cantidad de voluntarios sanos (20 a 100). Las pruebas pueden llevar varios meses y están diseñadas para evaluar la seguridad de un fármaco o dispositivo, es decir, su efecto en los seres humanos, incluida la forma en que se absorbe, metaboliza y excreta. Esta fase también investiga cualquier efecto secundario que pueda ocurrir.
Fase II
La Fase II es una segunda ronda que se centra en la "eficacia", o la capacidad de producir el resultado deseado, del fármaco o dispositivo, que dura desde varios meses hasta 2 años y que involucra hasta varios cientos de pacientes. La mayoría de los estudios de fase II son aleatorios y cegados para proporcionar a la compañía farmacéutica y a la FDA información comparativa.
Fase III
En esta fase, las pruebas aleatorias y ciegas involucran a varios cientos a varios miles de pacientes. Esta prueba a gran escala puede durar varios años, proporciona una visión completa de la efectividad del medicamento o dispositivo y los beneficios, y la gama de posibles eventos adversos. Setenta a 90 por ciento de los medicamentos que ingresan a los estudios de fase III completan con éxito esta fase de prueba.
Los estudios de fase III a menudo se denominan ensayos fundamentales porque una vez que se completa esta fase, la compañía farmacéutica puede seguir adelante y solicitar la aprobación de la FDA para comercializar el medicamento.
Fase IV
La fase final a menudo se denomina "Ensayos de vigilancia posteriores a la comercialización", ya que se llevan a cabo después de que un medicamento o dispositivo haya sido aprobado para la venta al consumidor. Estos estudios ayudan al fabricante a comparar un medicamento con competidores que ya están en el mercado; monitorear la efectividad a largo plazo de un medicamento y su impacto en la calidad de vida de los pacientes; y determinar la rentabilidad de una terapia en relación con otras de su clase.
Dependiendo de los hallazgos, los estudios de fase IV a veces pueden dar como resultado que un medicamento o dispositivo se retire del mercado, o que se establezcan restricciones de uso.
Por qué la investigación puede parecer contradictoria
Debido a que es difícil realizar un estudio de investigación que alcance todos los objetivos (un ensayo clínico a gran escala, de larga duración, prospectivo, aleatorizado, controlado y doble ciego), muchas investigaciones utilizan enfoques menos rigurosos.
Ésta es una de las razones por las que los informes periodísticos de investigación parecen confusos y contradictorios. ¿El café daña tu salud o la ayuda? ¿Y el alcohol?
Muchos estudios sugieren que el consumo moderado de alcohol puede disminuir los problemas cardíacos. Pero nadie lo sabe realmente, y es poco probable que pronto podamos encontrar un gran número de personas de entre 40 y 50 años que no beban, y luego asignar algunas al azar al consumo moderado de alcohol durante los próximos 5 a 10 años. y otros a la abstinencia total.
Cegar el estudio sería aún más difícil: ¿cómo podrían algunas personas beber alcohol sin saberlo?
Entiendes la idea; Algunas preguntas son difíciles de responder con certeza a través de estudios clínicos definitivos.
Mensajes poderosos sobre la atención básica de la diabetes
En cuanto al impacto de las cinco pruebas de salud más básicas y esenciales relacionadas con la diabetes: A1C, presión arterial, lípidos, microalbúmina y exámenes de la vista, las respuestas son mucho más claras. Allí tengo han sido ensayos a gran escala, de larga duración, prospectivos, aleatorios, controlados, doble ciego (con algunas excepciones donde el cegamiento fue difícil) que confirmaron los poderosos efectos de controlar estos factores.
Además, Jackson señala que no hubo solo uno o dos o incluso tres estudios en cada área, sino múltiples estudios, todos respaldando la conclusión de que mantener estos cinco factores en un rango seguro asegurará que haya reducido o incluso eliminado su oportunidad. de desarrollar complicaciones de la diabetes.
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