Hemos estado observando ViaCyte durante años, mientras la compañía de San Diego trabaja en un método de "reprogramación" de células madre humanas para que se conviertan en nuevas células productoras de insulina que se implantarían en el cuerpo alojadas en un dispositivo diminuto, efectivamente, un cura.
Esta noción de medicina regenerativa ha experimentado altibajos a lo largo de los años, pero ViaCyte ahora está mostrando un éxito emocionante en ensayos clínicos y ganando fuerza con nuevos millones en recaudación de fondos.
Tenga en cuenta que esta área de encapsulación y regeneración de células de islotes es una a la que otras empresas también se están acercando, pero ViaCyte es una de las más visibles y a menudo elogiada en su trabajo con JDRF a lo largo de los años.
Su idea es simple: regenerar las células de los islotes que normalmente se encuentran dentro del páncreas, pero que en su lugar se colocarían en un dispositivo implantable para hacer crecer más células y dispensar insulina según sea necesario para regular los niveles de glucosa. Han estado trabajando en una versión de primera generación denominada "PEC-Encap" durante años, utilizando células "progenitoras" pancreáticas derivadas de células madre encapsuladas en su dispositivo de administración conocido como Encaptra. Ese ha sido el dispositivo que se exhibió en las conferencias sobre diabetes y los eventos de la JDRF, lo que generó entusiasmo dentro de nuestra D-Community. Pero aún queda un largo camino por recorrer.
Afortunadamente, la empresa desconfía de utilizar terminología de "curación" que pueda hacer promesas excesivas.
Pero están logrando un progreso significativo.
Los resultados de sus ensayos clínicos en humanos presentados en las sesiones científicas de la ADA en junio de 2018 mostraron datos de dos años que indican que el producto potencial de ViaCyte sí funciona. La compañía también anunció la friolera de 165 nuevas patentes en 2018 e implantó a sus primeros pacientes humanos con su producto de segunda generación en enero de este año.
Recientemente, hablamos con el CEO de ViaCyte, Paul Laikind, y con el vicepresidente de comunicaciones, Eugene Brandon, sobre las últimas actualizaciones y cómo esperan expandir el alcance de su tratamiento.
(Todo esto es muy oportuno ya que la financiación a través del Instituto de Medicina Regenerativa de California (CIRM), una organización que ha ayudado a financiar el trabajo de ViaCyte a lo largo de los años, podría renovarse en la boleta electoral estatal el próximo año).
Cambio de fórmulas
De hecho, la compañía ha realineado su cartera de posibles productos curativos a medida que continúa los ensayos clínicos en humanos, probando nuevas versiones de sus ofertas que básicamente restablecerán nuestra capacidad de producir nuestra propia insulina nuevamente.
Después de comenzar las pruebas iniciales en humanos hace un par de años, ViaCyte se enteró de que lo que había considerado su modelo de segunda generación en realidad era más adecuado para ser lanzado como un producto de primera generación. Así que ese, conocido como "PEC-Direct", ahora es el primero. Requeriría medicamentos inmunosupresores y se limitaría a aproximadamente el 10% de los pacientes de tipo 1 que tienen el mayor riesgo de hipoglucemia e hipoglucemia extrema a través de lo que a veces se denomina "diabetes frágil" y otras complicaciones más graves.
El producto ahora de segunda generación llamado "PEC-Encap" permitiría en teoría a ViaCyte "atenuar la respuesta de cuerpo extraño", lo que significa una menor dependencia de los medicamentos inmunosupresores, lo que lo hace adecuado para su uso entre el tipo 1 más amplio e incluso la insulina. -utilizando población de tipo 2.
“Comenzamos con PEC-Encap porque pensamos que podría estar listo y listo para usar, y si ese fuera el caso, entonces no necesitaríamos PEC-Direct. Pero podríamos tenerlo en nuestro bolsillo trasero si es necesario ”, dice el CEO Laikind. "A medida que aprendimos, hicimos algunos hallazgos importantes y vimos que sería mejor hacerlo de manera diferente".
Laikind explica que lo que descubrieron en la clínica fue una respuesta agresiva de una sustancia extraña a los componentes del dispositivo que no permitía que las células prosperaran o funcionaran correctamente, por lo que detuvieron el ensayo de investigación para estudiarlo y mejorarlo más antes de reanudarlo.
Ahora, ViaCyte está colaborando con una empresa llamada W.L. Gore & Associates en una membrana más nueva y eficaz que recubriría el dispositivo de células Encaptra para contrarrestar la respuesta de sustancias extrañas en el cuerpo. Esas pruebas de PEC-Encap se reiniciarán en la segunda mitad de 2019.
Mientras tanto, sus estudios de PEC-Direct han avanzado sin problemas. Esa versión revisada no evita la respuesta de sustancias extrañas, sino que básicamente la soluciona utilizando puertos diseñados, que permiten la vascularización directa de las células. Si bien eso requiere medicamentos inmunosupresores, también funciona con otros trasplantes de órganos por los que pueden estar pasando los T1 de alto riesgo. Ya completaron la primera cohorte del estudio y la segunda parte está en curso, analizando los rangos de dosis y los dispositivos de diferentes tamaños que se implantan en el cuerpo. También están buscando optimizar el prototipo del dispositivo en sí y están recopilando datos.
Laikind dice que estos nuevos datos pueden estar listos para presentarse en las sesiones científicas de la ADA en junio de 2020.
Edición de genes y diabetes
Como cubrimos en el otoño de 2018, ViaCyte anunció una colaboración con la compañía internacional de biofarmacia CRISPR Therapeutics para utilizar la edición de genes para complementar la encapsulación de las células de los islotes, que tiene el potencial de proteger las células beta trasplantadas del inevitable ataque del sistema inmunológico que normalmente las mata. Por supuesto, esto eliminaría la necesidad de que los pacientes tomen fármacos inmunosupresores, que pueden tener importantes inconvenientes y han sido una gran barrera para la implantación de células hasta la fecha.
Las dos empresas declararon conjuntamente: "Creemos que la combinación de medicina regenerativa y edición de genes tiene el potencial de ofrecer terapias curativas duraderas a pacientes de muchas enfermedades diferentes, incluidos trastornos crónicos comunes como la diabetes que requiere insulina".
De alguna manera, la colaboración de ViaCyte con CRISPR amplía la noción de si estamos hablando de una "cura" aquí; El enfoque de ViaCyte a menudo se conoce como una "cura funcional", porque solo reemplazaría las células de insulina faltantes en el cuerpo de una PWD, pero no abordaría las raíces autoinmunes de la enfermedad. Pero trabajando juntas, estas dos empresas pueden potencialmente hacer ambas cosas, para buscar una verdadera "cura biológica".
"El poder combinado de esta colaboración radica en la experiencia de ambas empresas", dice Laikind de ViaCyte.
Él dice que la colaboración aún se encuentra en las primeras etapas, pero es un primer paso emocionante en el camino hacia la creación de un producto derivado de células madre que pueda resistir el ataque del sistema inmunológico, básicamente reelaborando el ADN de las células para evadir ese ataque. Se reúnen con regularidad, incluso semanalmente, y el progreso ya se está materializando en el trabajo para el futuro, nos dice Laikind.
“Creemos que tenemos un gran punto de partida para ello ... Nuestra expectativa es que podríamos terminar produciendo múltiples líneas celulares para probar cara a cara, no solo en modelos animales sino también en la clínica. La incorporación de más de una estructura en los ensayos clínicos puede mostrar cuál es más eficaz para brindarle una innovación profunda ".
Todo es muy emocionante, aunque solo sea en la fase de investigación ...
Y ahí es donde tenemos que hacer una pausa para tomar un respiro.
Donde hay esperanza, hay entusiasmo
ViaCyte bien puede ser nuestro caballero con armadura encapsulada. Su director ejecutivo ofrece una esperanza apropiadamente cautelosa. Son los mensajeros de los medios, o al menos los redactores de titulares, los que a menudo se dejan llevar cuando se habla de cualquier tema relacionado con la cura ... (suspiro).
Ese equilibrio "esperanza vs. exageración" no es nada nuevo para nuestra D-Community, por lo que confiamos en que todos ustedes mantendrán sus expectativas bajo control, mientras apreciamos que el progreso de la investigación de ViaCyte es bastante alentador en estos días.
Como el Dr. Jay Skyler expone en su reciente Diabetologica artículo sobre el tema, "la exageración y la esperanza no son mutuamente excluyentes". Por lo tanto, te dejamos con su brillante lista de advertencias a tener en cuenta al informar (o leer sobre) los "avances en la diabetes":
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